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Hoffnungsbaum-Newsletter
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Verein zur Förderung der Erforschung und Behandlung von NBIA-Erkrankungen
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Es gibt Neuigkeiten zu NBIA!
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Alle Beiträge können Sie zu jeder Zeit unter Aktuell auf unserer Website lesen.
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Nur einer, aber dafür ein sehr langer Newsletter für 2025
Dieses Jahr haben wir wenig von uns hören lassen. Durch personelle Engpässe hat unsere Öffentlichkeitsarbeit etwas gelitten. Unsere Kernaufgaben Forschungsförderung, Betroffenenberatung und die Vereinsverwaltung haben uns ausgelastet.
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Es war aber einiges los in der NBIA-Forschung, und nicht nur wir haben mit unseren Partnerorganisationen neue Forschungsprojekte auf den Weg gebracht. Einige Neuigkeiten haben wir dankenswerterweise aus den Newslettern der NBIA Disorders Association in deutscher Übersetzung übernehmen dürfen. Wer diese im Original bereits gelesen hat, wird einiges wiedererkennen. Für alle anderen gibt es gerade noch rechtzeitig zum Jahresende viel zu lesen!
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Wir wünschen Ihnen allen ein möglichst gesundes und frohes neues Jahr!
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Wir freuen uns auf Verstärkung!
Im letzten Jahr sind ein paar Mitglieder aktiv geworden und haben trotz der hohen familiären Belastung erste Aufgaben übernommen. Das freut uns sehr und gibt uns Hoffnung, dass wir im kommenden Jahr wieder mehr als unsere Kernaufgaben schaffen.
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Gerne würden wir z.B. wieder eine NBIA-Familienkonferenz organisieren, Referenten für Onlinevorträge gewinnen, öfter Online-Treffen ermöglichen oder gezielte Spendenaktionen starten.
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Es ist jederzeit möglich, an einer unserer Vorstandssitzungen unverbindlich als Gast teilzunehmen, um sich einen Überblick über unsere Vereinsarbeit zu verschaffen – einfach melden unter info@hoffnungsbaum.de oder per Telefon +49(0)24056999781.
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Und natürlich brauchen wir für die Forschungsförderung Ihre Spenden – spenden Sie jetzt!
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Wir möchten an dieser Stelle auch allen unseren Spendern herzlich danken! Im Besonderen denen, die Spendenaktionen gestartet haben, bei Geburtstags- oder Trauerfeiern um Spenden gebeten haben oder mit Aktionen auf NBIA-Erkrankungen aufmerksam gemacht haben – vielen, vielen Dank!
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Mit großem Respekt und tiefer Anerkennung bedankt sich das Team von Hoffnungsbaum e. V. bei Angelika und Stephan Klucken für ihr langjähriges aktives Engagement. Seitdem ihr den Verein im Jahr 2002 gegründet habt (siehe auch Gründungsgeschichte), habt ihr mit außergewöhnlicher Leidenschaft und unermüdlichem Einsatz die Erforschung von NBIA maßgeblich vorangetrieben, Betroffenen Trost gespendet und sie unterstützt. Was in einem kleinen, …
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Spannende Neuigkeiten vom Million-Dolar-Bike-Ride (MDBR): dieses Jahr stellen verschiedene Großspender in Aussicht, bis zu 100.000 US-Dollar für eine Matching-Spende bereitzustellen, die die BPAN-Forschung an der Medizinfakultät der Universität Stanford unterstützt. Der eigentliche MDBR war zwar schon am 13. Juni, aber die Spendenaktion läuft noch bis zum 30. Juni. Alle bis dahin gesammelten Spenden verschiedener Organisationen und Initiativen werden bis zu …
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Dr. Arcangela Iuso vom Helmholtz-Zentrum München und der Technischen Universität München (TUM) erhält den diesjährigen Eva Luise Köhler Forschungspreis für ein innovatives Projekt, das einen möglichen Behandlungsansatz für BPAN (Beta-Propeller-assoziierte Neurodegeneration) auslotet. Der Preis, der von der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung in Kooperation mit der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen ACHSE e.V. jährlich verliehen wird, ist mit einer Förderung …
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Das Team von NBIAcure an der Oregon Health & Science University hat der PKAN-Gemeinschaft kürzlich ein Update zukommen lassen, in dem es die stetigen Fortschritte beim Zugang zu CoA-Z, bei der Entwicklung der Gentherapie und bei den Vorbereitungen für künftige klinische Studien hervorhebt. Fast ein Jahr nach Einreichung eines Antrags auf Zulassung von CoA-Z als Lebensmittelzusatzstoff bei der US-amerikanischen Food …
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In Warschau soll eine neue klinische Studie zu MPAN und PKAN beginnen, wodurch die NBIA-Forschung in Polen weiter vorangetrieben wird. Das Institut für Psychiatrie und Neurologie in Warschau leitet die an einem einzigen Standort durchgeführte Pilotstudie; die Patientenrekrutierung soll im April 2026 beginnen. NBIA Polen kofinanziert die Studie und koordiniert die Zusammenarbeit mit einem pharmazeutischen Partner, der das Prüfpräparat bereitstellt. …
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Die NBIA Disorders Association hat eine Fördervereinbarung mit Dr. Sunita Venkateswaran vom Kinderkrankenhaus am London Health Sciences Centre (LHSC) in Ontario, Kanada, unterzeichnet, um Neurobildgebungsstudien und den Aufbau einer Biobank im Rahmen einer prospektiven Krankheitsverlaufstudie zu unterstützen.Dr. Sunita Venkateswaran,Children’s Hopital at LondonHealth Sciences Centre inOntario, CanandaVenkateswarans einjähriger Zuschuss in Höhe von 24.000 Dollar mit dem Titel „Entwicklung eines prospektiven klinischen …
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Dr. Mario Mauthe vom University Medical Center Groningen (Niederlande) hat ein Forschungsprojekt zu den zellulären Ursachen von BPAN abgeschlossen. Die Anschubfinanzierung in Höhe von 30.000 USD wurde von der NBIA Disorders Association (USA) bereitgestellt. Dieser Betrag wurde durch das Orphan Disease Center (Zentrum für Seltene Erkrankungen) der University of Pennsylvania im Rahmen des „Million Dollar Bike Ride“ 2023 verdoppelt, sodass …
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Am Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) in den USA wird derzeit die Entwicklung einer Gentherapie für BPAN vorangetrieben. Hoffnungsbaum e.V. informiert über dieses Projekt, das durch internationale Kooperationen und Spenden ermöglicht wird. Das Projekt, das eine zukünftige Gentherapie auslotet, ist mit einem Gesamtbudget von 566.416 USD ausgestattet. Diese Summe setzt sich aus den Beiträgen der beiden US-amerikanischen Patientenorganisationen „Don’t Forget …
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Hoffnungsbaum e.V. (HoBa) beteiligt sich gemeinsam mit vier weiteren internationalen Partnerorganisationen an der Finanzierung einer wissenschaftlichen Roadmap für die BPAN-Forschung mit einem Betrag von 10.000 USD. Damit ist HoBa der zweitstärkste Förderer hinter der NBIA Disorders Association, die auf Seiten der Patientenorganisationen die Projektleitung innehat. Ziel dieses sechsmonatigen Projekts ist die Erstellung eines strategischen Leitplans, um die Entwicklung wirksamer Therapien …
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Ein neues Kapitel beginnt - Patricia Wood, die Gründerin der NBIA Disorders Association hat Ende September 2025 nach 29 Jahren alle offiziellen Ämter in ihrer Organisation abgegeben. 2023 hatte sie bereits ihre Präsidentschaft an Amber Denton weitergegeben. Patricia Woods bewegende Rede zu dieser Übergabe im Rahmen der Familienkonferenz 2023 in den USA, bei der sie die Anfänge der weltweiten NBIA-Gemeinschaft …
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Unter der Leitung von Prof. Dr. Lena Burbulla an der LMU München hat ein internationales Team mit Hilfe der Stammzell-Technologie Nervenzellen aus Hautzellen von MPAN-Patientinnen entwickelt, um mehr über die zellulären Prozesse in MPAN-Patienten zu lernen. Eine erste wichtige Erkenntnis dieses Projekts war, dass die neu erzeugten patientenspezifischen Zellmodelle tatsächlich jene Pathologien entwickeln, die auch in den Gehirnen Betroffener bekannt …
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Dank der Finanzierung von vier Patientenorganisationen: NBIA Disorders Association (USA), INADcure Foundation (USA), AISNAF (Italien) und Hoffnungsbaum e.V. (Deutschland) hat ein Team um Dr. Susan Hayflick von der OHSU die Konsensleitlinien zur Behandlung und Versorgung von PLA2G6-assoziierte Neurodegeneration (PLAN) veröffentlicht. Dr. Susan Hayflick war leitende Forscherin und arbeitete mit ihren Kolleginnen Dr. Jennifer Wilson als Hauptautorin und Allison Gregory, MS, …
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Michael Dullnig und seine Frau Birgit feierten im September 2025 gemeinsam ihren 50. Geburtstag mit einer großen Party. Zur Feier waren Freunde und Bekannte eingeladen. Doch statt der üblichen Geschenke baten sie ihre Gäste um Spenden für die MPAN-Forschung. Michael und Birgit leben in Österreich im Bundesland Kärnten zusammen mit ihrem Sohn Manuel, der an MPAN erkrankt ist. Familie Dullnig …
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Das PKAN-Gentherapieprojekt unter der Leitung des NBIAcure-Teams an der Oregon Health & Science University (OHSU) in Zusammenarbeit mit Dr. Miguel Sena-Esteves und Dr. Heather Gray-Edwards vom Horae Gene Therapy Center an der UMass Chan Medical School hat einen wichtigen Meilenstein auf dem Weg zu klinischen Studien erreicht. Mitte August reichte Dr. Susan Hayflick einen Antrag auf ein „Pre-IND-Meeting” bei der …
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Das St. Jude Children's Research Hospital hat vom National Institutes of Health (NIH) eine Förderung in Höhe von 3,6 Millionen Dollar für fünf Jahre erhalten, um seine Pantothenatkinase-Aktivierungstherapie voranzutreiben. Die Förderung finanziert die von Dr. Richard Lee und seinem Team geleitete Forschung zur Entwicklung einer neuen, sicheren und wirksamen Behandlung für Pantothenatkinase-assoziierte Neurodegeneration (PKAN). Der zuvor vom Team in Zusammenarbeit …
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Prof. Manju Kurian vom University College London (UCL) hat kürzlich ein durch den Million Dollar Bike Ride 2023 finanziertes Projekt abgeschlossen, das sich auf die BPAN-Gentherapie konzentrierte. Die 60.000 Dollar unterstützten die Arbeit zur Entwicklung von Modellen und Vektoren, die zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit der viralen vektorvermittelten Gentherapie unter Verwendung von aus Patienten gewonnenen humanisierten Organoiden und einem …
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Prof. Manju Kurian vom University College London (UCL) im Vereinigten Königreich leitet ein neu finanziertes Forschungsprojekt mit einem Umfang von 135.635 US-Dollar mit dem Titel „Advancing Cardiac Glycoside Therapy for Beta Propeller Protein Associated Neurodegeneration (BPAN)” (Forcierung der Herzglykosidtherapie bei Beta-Propeller-Protein-assoziierter Neurodegeneration (BPAN)). Die zweijährige Studie wird durch eine Zusammenarbeit zwischen der NBIA Disorders Association und Isabel's Chance finanziert, einer …
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Die INADcure Foundation hat einen weiteren wichtigen Meilenstein in ihren Bemühungen erreicht, eine Gentherapie für INAD vom Labor in die Klinik zu bringen. Die Herstellung ist nun vollständig finanziert und wird bis Ende 2025 abgeschlossen sein – ein wichtiger Erfolg, der die Grundlage für eine klinische Studie bildet. Dr. Neil Hackett, der 2021 zum INADcure-Team stieß, leitet eine multidisziplinäre Gruppe …
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Fünf NBIA-Patientenorganisationen aus Deutschland, Italien, den Niederlanden, Polen und den USA haben sich zusammengeschlossen, um ein Forschungsprojekt mit 100.000 Euro über zwei Jahre zu finanzieren. Untersucht wird ein möglicher Mechanismus für eine zeitweilige Verbesserung von Symptomen während und nach Virusinfektionen, wie sie von mehreren Familien mit BPAN-Betroffenen berichtet wurden.PD Dr. Hormos Dafsari, Universitätsklinikum Köln, Deutschland, Foto: MedizinFotoKölnPD Dr. Hormos Dafsari, …
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Die NBIA Disorders Association und ihre engagierten Familien haben erneut einen starken Eindruck bei der diesjährigen Million Dollar Bike Ride (MDBR) hinterlassen, die am 14. Juni in Philadelphia und bei lokalen Veranstaltungen in ganz Nordamerika stattfand. Dank der unglaublichen Unterstützung der Gemeinschaft übertraf das Team NBIA Disorders die Spendenziele für BPAN und INAD und sammelte 120.000 Dollar für die Gentherapieforschung. …
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Die NBIA Disorders Association hat in Zusammenarbeit mit ihren Schwesterorganisationen in Italien (AISNAF) und Deutschland (Hoffnungsbaum e.V.) die PKAN-Forschung von Dr. Choukri Ben Mamoun mit einem Zuschuss in Höhe von 115.000 US-Dollar gefördert, die kürzlich abgeschlossen wurde. Der Forschungszuschuss der NBIA-Gruppen an Ben Mamoun von der Yale University trug den Titel „A High-Throughput Screen for PKAN Reversing Agents” (Ein Hochdurchsatz-Screening …
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Die meisten Forschungen zu BPAN haben sich auf Probleme mit der Autophagie konzentriert, einem Prozess, der den Zellen hilft, Abfallstoffe zu beseitigen. In einer kürzlich abgeschlossenen Studie, die von der NBIA Disorders Association unterstützt wurde, verfolgte ein Team unter der Leitung von Dr. Arcangela Iuso am Helmholtz Zentrum München in Deutschland jedoch einen neuen Ansatz. Sie untersuchten, ob Mutationen im …
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Wir haben zusätzlich zu dieser allgemeinen Liste weitere spezielle Listen zu einzelnen NBIA-Varianten und eine besondere Liste für Forscher/Kliniker eingerichtet. Unter folgendem Link können Sie sich nun gezielt für diese E-Mail-Listen an- oder abmelden, wie sie das wollen:
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Verein zur Förderung der Erforschung und Behandlung von NBIA-Erkrankungen
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