Strategische Forschungsleitlinien für BPAN initiiert

Hoffnungsbaum e.V. (HoBa) beteiligt sich gemeinsam mit vier weiteren internationalen Partnerorganisationen an der Finanzierung einer wissenschaftlichen Roadmap für die BPAN-Forschung mit einem Betrag von 10.000 USD. Damit ist HoBa der zweitstärkste Förderer hinter der NBIA Disorders Association, die auf Seiten der Patientenorganisationen die Projektleitung innehat. Ziel dieses sechsmonatigen Projekts ist die Erstellung eines strategischen Leitplans, um die Entwicklung wirksamer Therapien weltweit besser zu koordinieren und zu beschleunigen.

Die wissenschaftliche Projektleitung übernehmen Dr. Rachel Wise und Dr. Aida Cardona-Alberich. Beide Forscherinnen wurden an der LMU München im Team der NBIA-Expertin Dr. Lena Burbulla ausgebildet, wodurch eine enge fachliche Anbindung an die deutsche Forschungslandschaft besteht.

Das Projekt konzentriert sich auf Aspekte, die für die Planung künftiger klinischer Studien entscheidend sind:

• Identifikation von Forschungslücken: Durch eine systematische Auswertung des aktuellen Wissensstandes und Diskussionen mit Fachleuten wird ermittelt, welche Bereiche vorrangig erforscht werden müssen. Dies stellt sicher, dass Ressourcen effizient für die dringendsten Fragen eingesetzt werden.
• Transparenz und Orientierung: Die Roadmap schafft eine Übersicht über den aktuellen Stand der Wissenschaft. Familien erhalten dadurch eine fundierte Grundlage, um Fortschritte in der Therapieentwicklung besser einordnen zu können.
• Internationale Vernetzung: Die Kooperation von 16 Organisationen im „BPAN Research Roundtable“ erhöht die Sichtbarkeit der Erkrankung. Eine professionelle Roadmap dient zudem als wichtiges Instrument, um neue Forscher und Geldgeber für BPAN-Projekte zu gewinnen.

Nach Abschluss der Arbeiten wird die Roadmap öffentlich zugänglich gemacht und als wissenschaftliche Referenz für künftige Förderungen und Kooperationen dienen.

Bearbeitete und gekürzte Übersetzung eines Artikels aus dem Newsletter der NBIA Disorders Association vom Dezember 2025:
https://nbiadisorders.org/news-events/nbia-newsletters/