PKAN - Pantothenate kinase-associated neurodegeneration
An updated description of the disease is currently being prepared. Please be patient.
The latest patient-oriented information on NBIA and the individual forms can be found here:
- Patient-oriented disease description from the ACHSE network (German)
- PKAN consensus recommendations (German)
- PKAN consensus recommendations (English manuscript of the paid originals)
- Website of the NBIA Disorders Association (English)
- GeneReviews® review article on NBIA (with linked articles on the 10 most important NBIA forms, English)
News about PKAN
Here you will find the latest information on the NBIA variant PKAN.
PKAN Online-Treffen am 25.09.2024 – jetzt anmelden!
Liebe Familien, der Austausch unter Betroffenen bzw. deren Familien kann unglaublich wertvoll sein. Mit der Zeit sammeln Betroffene ein enormes Wissen an, von dem auch andere profitieren könnten. Daher hat Hoffnungsbaum ein neues Format ins Leben gerufen, das...
NBIA-Gentherapie Updates
Historische Spende von 1,2 Millionen Dollar gibt Treibstoff für PKAN-Gentherapie Eine beeindruckende Spende in Höhe von 1,2 Millionen Dollar hat es der PKAN-Gentherapie (Pantothenat-Kinase-assoziierten Neurodegeneration) ermöglicht, einen großen Schritt nach vorn zu...
CoA Therapeutics bricht Klinische Studie für PKAN ab
Schweren Herzens teilen wir der Gemeinschaft mit, dass CoA Therapeutics beschlossen hat, die klinische Studie zu BBP-671, dem Wirkstoff, den das Unternehmen als potenzielle Behandlung für Pantothenat-Kinase-assoziierte Neurodegeneration (PKAN) entwickelt hatte,...
Vorantreiben der PKAN-Gentherapie: eine gemeinschaftliche Initiative
Die Erforschung einer Gentherapie für Pantothenat-Kinase-assoziierten Neurodegeneration (PKAN) schreitet dank des Engagements erfahrener Forscher und neu gegründeter Partnerschaften weiter voran. Im Jahr 2019 wurde ein bedeutender Schritt in der PKAN-Forschung...
NBIAcure bereitet Antrag auf FDA-Zulassung für CoA-Z vor
NBIAcure, ein Forschungsteam unter der Leitung von Dr. Susan Hayflick und Dr. Penny Hogarth, das an der Oregon Health & Science University (OHSU) angesiedelt ist, hat der Gemeinschaft der Pantothenat-Kinase-assoziierten Neurodegeneration (PKAN) ein wichtiges...
Update on the CoA-Z clinical trial
Over the past several months, the OHSU CoA-Z study team has shared the initial study results with all CoA-Z study participants and their families, as well as the broader NBIA community of families, friends, clinical providers and supporters. It follows...
Fundraising campaign by the Mühlacker Lions Club for Hoffnungsbaum e.V.
Mühlacker, December 2022: As part of a club evening organized by the Mühlacker Lions Club, board member Hoffnungsbaum e.V. Board member Tiemo Durm had the opportunity to give a presentation about the club and its aims and background. The contents were well received by the Lions Club...
PKAN study with CoA-Z completed in the USA
Oregon Health & Science University in Portland (USA) conducted the first clinical trial for PKAN patients in the USA from 2019 to 2022 with a new drug called "CoA-Z" for the treatment of PKAN. This first part of the trial has now been...
Press release from CoA Therapeutics on Phase 1 study for PKAN
We hereby issue the following press release from CoA Therapeutics: "CoA Therapeutics and BridgeBio Pharma Present Data from Phase 1 Study in Healthy Subjects to Support Development of BBP-671 for PKAN and Organic Acidemias On May 26,...
CoA Therapeutics presents timeline towards PKAN clinical trial
CoA Therapeutics, a BridgeBio affiliated company, has completed a Phase I study in healthy volunteers evaluating the safety, tolerability and drug-like properties of BBP-671. We present the data from healthy volunteers...
