3D-Hirnorganoide für die BPAN-Gentherapie entwickelt

Prof. Manju Kurian vom University College London (UCL) hat kürzlich ein durch den Million Dollar Bike Ride 2023 finanziertes Projekt abgeschlossen, das sich auf die BPAN-Gentherapie konzentrierte. Die 60.000 Dollar unterstützten die Arbeit zur Entwicklung von Modellen und Vektoren, die zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit der viralen vektorvermittelten Gentherapie unter Verwendung von aus Patienten gewonnenen humanisierten Organoiden und einem Tiermodell erforderlich sind.

Im Rahmen dieser Arbeit hat das Team iPSC-abgeleitete Gehirnorganoidmodelle erstellt, die wichtige Bereiche des menschlichen Gehirns repräsentieren. Diese werden nun zu 3D-Hirnorganoidmodellen für BPAN weiterentwickelt, die dazu beitragen werden, die phänotypischen Kennwerte (beobachtbare, messbare Merkmale, die BPAN-Zellen von gesunden Zellen unterscheiden) vor und nach der Therapie festzulegen.

Auch die Arbeit an der Mauskolonie ist bereits im Gange. Sowohl die Zell- als auch die Tiermodelle werden verwendet, um Vektoren für die Verabreichung der Gentherapie zu generieren und deren Sicherheit und Wirksamkeit zu bestimmen. Wenn diese Forschung erfolgreich ist, könnte sie den Weg für eine zukünftige klinische Studie mit Patienten ebnen.

Die in Großbritannien ansässige gemeinnützige Organisation Action for BPAN leistet durch direkte Beiträge zur GOSH-Kindertherapie Pionierarbeit im Bereich der Gentherapie.

Um die Gentherapie an der UCL weiter voranzutreiben, hat das Projekt für die nächsten drei Jahre zusätzliche Mittel in Höhe von mehr als 400.000 £ vom Rosetrees Trust und GOSH Children’s Charity erhalten.

Übersetzung und Bearbeitung eines Artikels aus dem Newsletter der NBIA Disorders Association vom September 2025
https://nbiadisorders.org/news-events/nbia-newsletters/