Neues aus der Forschung
Hier finden Sie aktuelle Infos aus der NBIA-Forschung und verwandten Forschungsgebieten.
BPAN-Wissenschaftlerin erhält Eva Luise Köhler Forschungspreis
Dr. Arcangela Iuso vom Helmholtz-Zentrum München und der Technischen Universität München (TUM) erhält den diesjährigen Eva Luise Köhler Forschungspreis für ein innovatives Projekt, das einen möglichen Behandlungsansatz für BPAN (Beta-Propeller-assoziierte...
NBIAcure berichtet über stetige Fortschritte beim Zugang zu CoA-Z und bei der PKAN-Gentherapie
Das Team von NBIAcure an der Oregon Health & Science University hat der PKAN-Gemeinschaft kürzlich ein Update zukommen lassen, in dem es die stetigen Fortschritte beim Zugang zu CoA-Z, bei der Entwicklung der Gentherapie und bei den Vorbereitungen für künftige...
In Polen startet klinische Pilotstudie zu MPAN und PKAN
In Warschau soll eine neue klinische Studie zu MPAN und PKAN beginnen, wodurch die NBIA-Forschung in Polen weiter vorangetrieben wird. Das Institut für Psychiatrie und Neurologie in Warschau leitet die an einem einzigen Standort durchgeführte Pilotstudie; die...
Krankheitsverlaufsstudie zu FAHN wird um Neurobildgebung und Biobank-Kapazitäten erweitert
Die NBIA Disorders Association hat eine Fördervereinbarung mit Dr. Sunita Venkateswaran vom Kinderkrankenhaus am London Health Sciences Centre (LHSC) in Ontario, Kanada, unterzeichnet, um Neurobildgebungsstudien und den Aufbau einer Biobank im Rahmen einer...
Untersuchung von Mitochondrien und Lysosomen bei BPAN
Dr. Mario Mauthe vom University Medical Center Groningen (Niederlande) hat ein Forschungsprojekt zu den zellulären Ursachen von BPAN abgeschlossen. Die Anschubfinanzierung in Höhe von 30.000 USD wurde von der NBIA Disorders Association (USA) bereitgestellt. Dieser...
Fortschritte in der BPAN-Gentherapie und Vorbereitung klinischer Studien
Am Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) in den USA wird derzeit die Entwicklung einer Gentherapie für BPAN vorangetrieben. Hoffnungsbaum e.V. informiert über dieses Projekt, das durch internationale Kooperationen und Spenden ermöglicht wird. Das Projekt, das...
Strategische Forschungsleitlinien für BPAN initiiert
Hoffnungsbaum e.V. (HoBa) beteiligt sich gemeinsam mit vier weiteren internationalen Partnerorganisationen an der Finanzierung einer wissenschaftlichen Roadmap für die BPAN-Forschung mit einem Betrag von 10.000 USD. Damit ist HoBa der zweitstärkste Förderer hinter der...
Neue Erkenntnisse zu MPAN: Patientenzellen im Labor geben wichtige Hinweise
Unter der Leitung von Prof. Dr. Lena Burbulla an der LMU München hat ein internationales Team mit Hilfe der Stammzell-Technologie Nervenzellen aus Hautzellen von MPAN-Patientinnen entwickelt, um mehr über die zellulären Prozesse in MPAN-Patienten zu lernen. Eine erste...
Behandlungsleitlinie für PLAN/INAD veröffentlicht
Dank der Finanzierung von vier Patientenorganisationen: NBIA Disorders Association (USA), INADcure Foundation (USA), AISNAF (Italien) und Hoffnungsbaum e.V. (Deutschland) hat ein Team um Dr. Susan Hayflick von der OHSU die Konsensleitlinien zur Behandlung und...
PKAN-Gentherapie schreitet mit FDA-Pre-IND-Meeting voran
Das PKAN-Gentherapieprojekt unter der Leitung des NBIAcure-Teams an der Oregon Health & Science University (OHSU) in Zusammenarbeit mit Dr. Miguel Sena-Esteves und Dr. Heather Gray-Edwards vom Horae Gene Therapy Center an der UMass Chan Medical School hat einen...
