PKAN – Pantothenatkinase-Assoziierte Neurodegeneration
Eine aktualisierte Krankheitsbeschreibung ist derzeit in Arbeit. Bitte haben Sie noch etwas Geduld.
Die aktuellsten patientenorientierten Informationen zu NBIA und den einzelnen Formen finden Sie hier:
- Patientenorientierte Krankheitsbeschreibung aus dem ACHSE Netzwerk (Deutsch)
- PKAN-Konsensusempfehlungen (Deutsch)
- PKAN-Konsensusempfehlungen (englisches Manuskript des kostenpflichtigen Originals)
- Website der NBIA Disorders Association (Englisch)
- GeneReviews® Übersichtsartikel zu NBIA (mit verlinkten Artikeln zu den wichtigsten 10 NBIA-Formen, Englisch)
Aktuelles zu PKAN
Hier finden Sie aktuelle Infos zur NBIA-Variante PKAN.
CoA Therapeutics bricht Klinische Studie für PKAN ab
Übersetzung eines englischen Artikels von Amber Denton, Präsidentin der NBIA Disorders Association, aus dem Newsletter der NBIA Disorders Associacion Schweren Herzens teilen wir der Gemeinschaft mit, dass CoA Therapeutics beschlossen hat, die klinische Studie zu...
Update zur klinischen CoA-Z-Studie
In den vergangenen Monaten hat das OHSU CoA-Z-Studienteam die ersten Studienergebnisse mit allen Teilnehmern der CoA-Z-Studie und ihren Familien sowie mit der breiteren NBIA-Gemeinschaft von Familien, Freunden, klinischen Anbietern und Unterstützern geteilt. Es folgt...
Fundraising-Aktion des Lions-Club Mühlacker für Hoffnungsbaum e.V.
Mühlacker, Dezember 2022: Im Rahmen eines Club-Abends des Lions-Club Mühlacker hatte das Hoffnungsbaum e.V. Vorstandsmitglied Tiemo Durm die Möglichkeit einen Vortrag über den Verein sowie dessen Ziele und Hintergründe zu halten. Die Inhalte stießen beim Lions-Club...
PKAN-Studie mit CoA-Z in den USA abgeschlossen
Die Oregon Health & Science University in Portland (USA) hat von 2019 bis 2022 mit einem neuen Präparat namens „CoA-Z“ zur Behandlung von PKAN eine erste klinische Studie für PKAN-Patienten in den USA durchgeführt. Dieser erste Studienteil wurde inzwischen...
Pressemitteilung von CoA Therapeutics zu Phase-1-Studie für PKAN
Wir veröffentlichen hiermit folgende Pressemitteilung von CoA Therapeutics: "CoA Therapeutics und BridgeBio Pharma präsentieren Daten der Phase-1-Studie bei gesunden Personen zur Unterstützung der Entwicklung von BBP-671 für PKAN und organische Azidämien Am 26. Mai...
CoA Therapeutics stellt Zeitplan auf dem Weg zu klinischer PKAN-Studie vor
CoA Therapeutics, ein mit BridgeBio verbundenes Unternehmen, hat eine Phase-I-Studie mit gesunden Freiwilligen abgeschlossen, die die Sicherheit, Verträglichkeit und medikamentenähnlichen Eigenschaften von BBP-671 untersucht. Wir präsentieren die Daten gesunder...
Umfrage hilft Klinische Studie für PKAN-Patienten vorzubereiten
Die kalifornische Firma CoA Therapeutics bereitet derzeit eine klinische Studie mit einem neuen Medikament für PKAN-Patienten vor. Um diese Studie so patientenorientiert wie möglich zu gestalten, hat CoA Therapeutics im letzten Jahr eine Umfrage entwickelt, in der die...
PKAN-Medikamentenscreening an der Yale-Universität
Seit Juli 2021 läuft unter der Leitung von Professor Choukri Ben Mamoun ein neues einjähriges PKAN-Forschungsprojekt an der Yale-Universität, New Haven (USA). Das Projekt mit dem Titel: „Ein Hochdurchsatz-Screening für PKAN-revidierende Wirkstoffe“ wird im Rahmen...
Neuigkeiten von CoA-Therapeutics: Phase 1-Studie mit neuem Medikament für PKAN ist angelaufen
Es gibt aktuelle Neuigkeiten von CoA Therapeutics, Inc., einer Tochtergesellschaft von BridgeBio Pharma, Inc. Das kalifornische Unternehmen arbeitet an einer neuen möglichen Therapie für PKAN-Patienten. „CoA“ steht für Coenzym A und weist schon im Namen der Firma...
Familienkonferenz-Sitzungen der NBIA Disorders Association jetzt online verfügbar
Die virtuelle Konferenzplatform ist jetzt für alle gebührenfrei geöffnet, sodass sich interessierte Familien mit Englischkenntnissen diejenigen Sitzungen ansehen können, die als Aufzeichnung verfügbar sind. Das Programm umfasst patientenorientierte Forschungs-Updates...
