PKAN – Pantothenatkinase-Assoziierte Neurodegeneration
Eine aktualisierte Krankheitsbeschreibung ist derzeit in Arbeit. Bitte haben Sie noch etwas Geduld.
Die aktuellsten patientenorientierten Informationen zu NBIA und den einzelnen Formen finden Sie hier:
- Patientenorientierte Krankheitsbeschreibung aus dem ACHSE Netzwerk (Deutsch)
- PKAN-Konsensusempfehlungen (Deutsch)
- PKAN-Konsensusempfehlungen (englisches Manuskript des kostenpflichtigen Originals)
- Website der NBIA Disorders Association (Englisch)
- GeneReviews® Übersichtsartikel zu NBIA (mit verlinkten Artikeln zu den wichtigsten 10 NBIA-Formen, Englisch)
Aktuelles zu PKAN
Hier finden Sie aktuelle Infos zur NBIA-Variante PKAN.
7. internationales NBIA-Symposium in Lausanne verschoben!
Wegen der Corona-Situation verschoben auf Herbst 2021Das 7. internationale NBIA-Symposium findet leider nicht vom 1. – 3. Oktober 2020 in Lausanne in der Schweiz statt und wird in den Herbst 2021 verschoben. Drei Tage lang werden dann Wissenschaftler und Mediziner aus...
Hoffnungsbaum Infobrief zum Jahresende 2019
Hoffnungsbaum e.V. versendete in diesem Winter zum vorerst letzten Mal einen Newsletter als Printausgabe, welcher hier als Download zur Verfügung steht: Hoffnungsbaum-Infobrief-Winter-2019 In Zukunft werden wir vor allem über unsere Neue Website oder über unseren...
Klinische PKAN-Studie in den USA und Kanada beginnt im Dezember 2019
Seit mehreren Jahren haben die Forscherteams von Dr. Susan Hayflick (Universität Oregon, Portland, USA) und Prof. Ody Sibon (Universität Groningen, NL) an einem neuen Medikament für PKAN und der weiteren Entschlüsselung der PKAN-Krankheitsmechanismen gearbeitet. Jetzt...
Erste Ergebnisse aus FORT-Studie für PKAN
Das pharmazeutische Unternehmen Retrophin hatte zur Behandlung von PKAN das Medikament Fosmetpantotenate entwickelt. Dieses wurde im Rahmen einer placebo-kontrollierten und multizentrischen klinischen Doppelblind-Studie (FORT-Studie) auf Sicherheit und Wirksamkeit...
PKAN: Ergebnisse von klinischer Studie mit Deferipron
Von 2011 – 2015 wurde das internationale NBIA-Forschungsprojekt TIRCON (Treat Iron-Related Childhood-Onset Neurodegeneration) von der Europäischen Union finanziell gefördert. Ein wesentliches TIRCON-Teilprojekt war eine Klinische Studie zur Untersuchung der Sicherheit...
Finanzierung eines zweiten PKAN-Projekts nach der Ausschreibung 2018
Dario Finazzi und sein Team an der Universität Brescia werden für ihre Forschung zu PKAN-Zebrafischen von AISNAF, Hoffnungsbaum e.V. und NBIA Disorders Association unterstützt. Im Rahmen der gemeinsamen internationalen Förderinitiative 2018 war das von Lauriel Earley...
Drei NBIA-Patientenorganisationen fördern PKAN-Gentherapie-Projekt
Die erste internationale Ausschreibung für Forschungsprojekte von AISNAF im Rahmen einer Gemeinschaftsinitiative mit Hoffnungsbaum e.V. (Deutschland) und der NBIA Disorders Association (USA) ist abgeschlossen: Ein Projekt zur Entwicklung einer Gentherapie für PKAN...
