A High-Throughput Screen for PKAN Reversing Agents
Choukri Ben Mamoun, Yale-University, School of Medicine, New Haven, CT, USA

Gesamtkosten: $ 115,000. Dieser Forschungszuschuss war eine Gemeinschaftsfinanzierung mit den NBIA-Schwesterorganisationen AISNAF (Italien) und NBIA Disorders Association (USA).

Reversing Brain Iron Overload in BPAN by a Natural Small Molecule
Young-Ah Seo, University of Michigan

Die durch den Million Dollar Bike Ride 2021 erzielte Spendensumme ergab einen Gesamt-Förderzuschuss von  der University of Pennsylvania und der NBIA Disorders Association in Höhe von $ 66,366. Hoffnungsbaum e.V. hat dafür der  NBIA Disorders Association $ 5, 000 aus der deutschen MDBR-Spendenaktion zur Verfügung gestellt.

Deciphering the causes of mitochondrial network disruption in WDR45-defective cells and their contribution to the BPAN pathology
Fulvio Reggiori, University Medical Center Groningen

Die durch den Million Dollar Bike Ride 2020 erzielte Spendensumme ergab einen Gesamt-Förderzuschuss von  der University of Pennsylvania und der NBIA Disorders Association in Höhe von $ 71,471. Hoffnungsbaum e.V. hatdafür der NBIA Disorders Association € 2.217 aus der deutschen MDBR-Spendenaktion zur Verfügung gestellt.

Investigating C19orf12 functions in lipid metabolism
Arcangela Iuso, Institut für Neurogenomik am Helmholtz-Zentrum München, Deutschland

Dank der Spendenaktionen von Helf-Maya und konnte Hoffnungsbaum dieses Projekt alleine fördern.

Mechanistic insights into iron accumulation in WDR45 mutant neurons linked to ß-propeller-associated neurodegeneration
Lena Burbulla, Northwestern University Chicago, IL, USA

Gesamtkosten: € 65.000. Dieser Forschungszuschuss war eine Gemeinschaftsfinanzierung mit den NBIA-Schwesterorganisationen AISNAF (Italien) und NBIA Disorders Association (USA).

Understanding and curing PKAN: advancements from the phenotypic rescue of a zebrafish model
Dario Finazzi, University of Brescia, Brescia, Italien

Gesamtkosten: € 22.000. Dieser Forschungszuschuss war eine Gemeinschaftsfinanzierung mit den NBIA-Schwesterorganisationen AISNAF (Italien) und NBIA Disorders Association (USA).

PANK2 gene therapy for treatment of PKAN and elucidation of disease biology
Lauriel Earley, University of North Carolina, Chapel Hill, USA

Gesamtkosten: € 39.500. Dieser Forschungszuschuss war eine Gemeinschaftsfinanzierung mit den NBIA-Schwesterorganisationen AISNAF (Italien) und NBIA Disorders Association (USA).

Internationales NBIA Patientenregister, angesiedelt an der Ludwig-Maximilians-Universität München (LMU)
koordiniert von Thomas Klopstock, Friedrich-Baur-Institut, München, Deutschland

Wie die NBIA-Biobank an der TU München wurde das Internationale NBIA-Patientenregister an der LMU München 2011-2015 im Rahmen des EU-geförderten FP7-Projekts TIRCON (Treat Iron-Related Childhood-Onset Neurodegeneration) eingerichtet. Der Förderung von Hoffnungsbaum e.V. 2016 ist Teil einer kooperativen Finanzierung durch die Mitglieder der NBIA-Allianz, um das NBIA-Patientenregister und die Biobank als entscheidende NBIA-Forschungsinfrastruktur zu erhalten und weiterzuentwickeln. Die finanzielle Unterstützung durch die Mitgliedsorganisationen der NBIA-Allianz für Patientenregister und Biobank beläuft sich auf insgesamt € 84.400.

Best Practices in the Care and management of People with NBIA
Susan Hayflick, Oregon Health & Science University, Portland, OR, USA

Gesamtkosten: $ 48,350.01. Dieses Förderstipendium war eine Gemeinschaftsfinanzierung mit den NBIA-Schwesterorganisationen AISNAF (Italien) und NBIA Disorders Association (USA).

Stimulation des Globus pallidus internus bei Patienten mit NBIA (vormals Hallervorden-
Spatz-Syndrom): Prospektive Analyse internationaler Therapie-Ergebnisse und Entwicklung
eines therapeutischen Algorithmus
Lars Timmermann, Amande Pauls, Universität zu Köln, Deutschland

Stimulation des Globus Pallidus bei NBIA: Behandlungsergebnisse und Entwicklung eines therapeutischen Algorithmus
Lars Timmermann, Universität zu Köln, Deutschland

Dynamics in brain iron distribution in PKAN
Susan Hayflick, Oregon Health & Science University Portland OR, USA

Gesamtkosten $ 30.000. Das Projekt wurde vom Forschungsfonds der NBIA Disorders Association, El Cajon, CA, USA gefördert, an welchen Hoffnungsbaum e.V. seinen Anteil von $ 10,000 bereits 2004 auszahlte.