Die Forschung zu Herzglykosiden geht mit Tests am BPAN-Mausmodell in die nächste Runde
Prof. Manju Kurian vom University College London (UCL) im Vereinigten Königreich leitet ein neu finanziertes Forschungsprojekt mit einem Umfang von 135.635 US-Dollar mit dem Titel „Advancing Cardiac Glycoside Therapy for Beta Propeller Protein Associated Neurodegeneration (BPAN)” (Forcierung der Herzglykosidtherapie bei Beta-Propeller-Protein-assoziierter Neurodegeneration (BPAN)).
Die zweijährige Studie wird durch eine Zusammenarbeit zwischen der NBIA Disorders Association und Isabel’s Chance finanziert, einer gemeinnützigen Organisation, die von der Familie Cowan aus Kalifornien gegründet wurde und sich der BPAN-Forschung widmet.
Dieses neue Projekt baut direkt auf den Ergebnissen der Veröffentlichung des Teams aus dem Jahr 2023 mit dem Titel „A functional drug-repurposing screen identifies cardiac glycosides as autophagy inhibitors and potential therapeutics for BPAN” (Ein funktionelles Screening zur neuen Anwendung von Arzneimitteln identifiziert Herzglykoside als Autophagie-Inhibitoren und potenzielle Therapeutika für BPAN) auf. In dieser Studie zeigten die Forscher, dass Herzglykoside die Zellfunktion in BPAN-Modellen wiederherstellen können.
Prof. Manju Kurian vom University College London in Großbritannien
Das erste Ziel des Projekts ist die Etablierung eines BPAN-Mausmodells mit einem krankheitsspezifischen Phänotyp. Anschließend werden die Forscher ausgewählte Herzglykoside testen, um festzustellen, ob sie die Motorik, das Verhalten, die Überlebensrate, die Autophagie, den Eisenstoffwechsel und die Ferroptose verbessern können.
Weitere an diesem Projekt beteiligte Forscher sind Professor Ahad Rahim, ebenfalls vom University College London, Professor Robin Ketteler von der Medizinischen Hochschule Berlin in Deutschland und Dr. Apostolos Papandreou vom Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust in Großbritannien.
Wenn die Behandlung das BPAN-Mausmodell erfolgreich rettet, hofft das Team, in Zukunft eine klinische Studie durchführen zu können.
Übersetzung und Bearbeitung eines Artikels von Patricia Wood aus dem Newsletter der NBIA Disorders Association vom September 2025
https://nbiadisorders.org/news-events/nbia-newsletters/
