INADcure macht Fortschritte bei der Einreichung eines Antrags für eine Gentherapie bei der FDA
Die INADcure Foundation hat einen weiteren wichtigen Meilenstein in ihren Bemühungen erreicht, eine Gentherapie für INAD vom Labor in die Klinik zu bringen. Die Herstellung ist nun vollständig finanziert und wird bis Ende 2025 abgeschlossen sein – ein wichtiger Erfolg, der die Grundlage für eine klinische Studie bildet.
Dr. Neil Hackett, der 2021 zum INADcure-Team stieß, leitet eine multidisziplinäre Gruppe von Experten, die das Programm begleiten. Nach Abschluss der präklinischen Studien und mit den vorliegenden Sicherheitsdaten bereitet sich die Stiftung darauf vor, bis Ende Oktober 2025 einen Antrag bei der FDA einzureichen, ein erforderlicher Schritt vor Beginn der ersten klinischen Studie zur Gentherapie bei INAD am Menschen.
Der Fokus hat sich nun auf die klinische Studie selbst verlagert. Für den Start der Studie und die Bereitstellung der Behandlung werden zusätzlich 2,5 Millionen US-Dollar benötigt, um die Kosten für die Behandlung der Patienten und die damit verbundenen Studienkosten zu decken. Jeder Beitrag hilft, diese potenziell lebensverändernde Behandlung für Kinder mit INAD näher an die Realität zu bringen und könnte den Weg für Therapien für andere NBIA-Erkrankungen ebnen.
Seien Sie Teil dieses Wunders, das gerade entsteht. Erfahren Sie unter www.workingonamirade.org, wie Sie dazu beitragen können.
Übersetzung und Bearbeitung eines Artikels aus dem Newsletter der NBIA Disorders Association vom September 2025
https://nbiadisorders.org/news-events/nbia-newsletters/
