q Neuigkeiten von CoA-Therapeutics: Phase 1-Studie mit neuem Medikament für PKAN ist angelaufen | Hoffnungsbaum e.V.

Neuigkeiten von CoA-Therapeutics: Phase 1-Studie mit neuem Medikament für PKAN ist angelaufen

von | 1. August 2021

Es gibt aktuelle Neuigkeiten von CoA Therapeutics, Inc., einer Tochtergesellschaft von BridgeBio Pharma, Inc. Das kalifornische Unternehmen arbeitet an einer neuen möglichen Therapie für PKAN-Patienten. „CoA“ steht für Coenzym A und weist schon im Namen der Firma darauf hin, dass sie sich darauf spezialisiert hat, Medikamente zur Behandlung von Erkrankungen zu entwickeln, die mit einem Coenzym A-Mangel einhergehen, wie zum Beispiel bei PKAN-Patienten. Jetzt hat CoA Therapeutics uns über den aktuellen Stand ihres PKAN-Forschungsprogramms informiert:

Die notwendigen präklinischen Tierstudien mit dem niedermolekularen Wirkstoffkandidaten BBP-671 sind abgeschlossen und die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) hat den Antrag von CoA Therapeutics auf Verwendung des neuen Prüfpräparates (Investigational New Drug – IND) bei Menschen genehmigt. Im April 2021 startete daher eine Phase-1-Studie, die an gesunden Probanden die Sicherheit von BBP-671 testet, bevor es an PKAN-Patienten untersucht wird. Das Team von CoA Therapeutics plant, Ende 2022 mit klinischen Studien an PKAN-Patienten zu beginnen, sobald feststeht, dass der Wirkstoffkandidat sicher ist und eine für PKAN-Patienten geeignete Dosis ermittelt werden konnte.

Das Unternehmen plant, sein Medikament weltweit an PKAN-Patienten zu untersuchen. In den USA hat BBP-671 bereits den Status eines Medikaments für seltene Erkrankungen und auch für seltene pädiatrische Erkrankungen (Orphan-Drug-Status) bekommen. In der Europäischen Union wurde BBP-671 kürzlich die Kennzeichnung als Arzneimittel für Seltene Erkrankungen (Orphan-Drug Designation) durch die Europäische Arzneimittelagentur EMA ebenfalls gewährt. Das Team von CoA Therapeutics setzt sich dafür ein, diese potenzielle Therapie für PKAN-Patienten so schnell und so sicher wie möglich voranzutreiben. Wer mehr über CoA Therapeutics erfahren möchte, kann sich direkt auf der Firmen-Website informieren: https://coatherapeutics.com/

Hoffnungsbaum e.V. wird PKAN-Familien weiterhin über alle neuen Entwicklungen zu dieser geplanten Studie auf dem Laufenden halten.

Abonnieren Sie unseren Hoffnungsbaum-Newsletter!

Mit unseren Newsletter-E-Mails erhalten Sie wertvolle Informationen rund um NBIA. Wenn Sie neben dem allgemeinen Newsletter zusätzliche Infos zu einzelnen NBIA-Varianten oder spezielle Infos für Forscher/Kliniker abonnieren wollen, klicken Sie bitte hier: Zusätzliche Infos abonnieren

Datenschutz

Du hast dich erfolgreich angemeldet!