NIH fördert PKAN-Forschung am St. Jude Children’s Research Hospital mit 3,6 Mio Dollar
Das St. Jude Children’s Research Hospital hat vom National Institutes of Health (NIH) eine Förderung in Höhe von 3,6 Millionen Dollar für fünf Jahre erhalten, um seine Pantothenatkinase-Aktivierungstherapie voranzutreiben.
Die Förderung finanziert die von Dr. Richard Lee und seinem Team geleitete Forschung zur Entwicklung einer neuen, sicheren und wirksamen Behandlung für Pantothenatkinase-assoziierte Neurodegeneration (PKAN). Der zuvor vom Team in Zusammenarbeit mit CoA Therapeutics entwickelte Wirkstoff BBP-671 wurde beim Menschen zu schnell metabolisiert, was zu Sicherheitsbedenken führte.
Aufbauend auf diesen früheren Forschungsergebnissen nutzt das Team von St. Jude nun künstliche Intelligenz und die Kommerzialisierungs-Roadmap von BridgeBio, um eine neue Therapie zu entwickeln. Weitere Informationen finden Sie hier.
Dr. Richard Lee, St. Jude Children’s Research Hospital
Übersetzung und Bearbeitung eines Artikels von Patricia Wood aus dem Newsletter der NBIA Disorders Association vom September 2025
https://nbiadisorders.org/news-events/nbia-newsletters/
