PKAN-Gentherapie schreitet mit FDA-Pre-IND-Meeting voran
Das PKAN-Gentherapieprojekt unter der Leitung des NBIAcure-Teams an der Oregon Health & Science University (OHSU) in Zusammenarbeit mit Dr. Miguel Sena-Esteves und Dr. Heather Gray-Edwards vom Horae Gene Therapy Center an der UMass Chan Medical School hat einen wichtigen Meilenstein auf dem Weg zu klinischen Studien erreicht.
Mitte August reichte Dr. Susan Hayflick einen Antrag auf ein „Pre-IND-Meeting” bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) ein, ein erforderlicher Schritt vor Beginn einer klinischen Studie für ein neues Prüfpräparat. Die FDA gab dem Antrag umgehend statt und setzte das Meeting für Mitte September an.
Zur Vorbereitung reichten die Teams der OHSU und der UMass ein umfangreiches Informationspaket mit mehr als 100 Seiten ein. Es enthielt Hintergrundinformationen zu PKAN und der vorgeschlagenen Therapie, Details zur Chemie und Herstellung, Ergebnisse aus Maus- und Toxikologiestudien sowie eine Zusammenfassung des geplanten Protokolls für die klinische Studie.
Das Feedback der FDA in dieser Phase ist von entscheidender Bedeutung und ermöglicht es dem Team, seine Pläne zu verfeinern und zuversichtlich in die nächsten Entwicklungsphasen überzugehen.
Die Teams haben gezeigt, dass dieser Ansatz funktionieren könnte, und bereiten nun Studien vor, um der Familie, der wissenschaftlichen Gemeinschaft und der FDA zu zeigen, dass eine Gentherapie für PKAN sicher sein kann. Dies ist der wesentliche nächste Schritt, bevor die Teams eine klinische Studie starten können. „Wir arbeiten so schnell wie möglich, da wir wissen, dass jeder Tag zählt“, sagte Hayflick, „aber wir können noch nicht vorhersagen, wann eine klinische Studie beginnen wird.“
Die PKAN-Gemeinschaft ist von diesem Fortschritt begeistert, der die Aussicht auf eine Gentherapie für Menschen, die mit dieser verheerenden Erkrankung leben, näher rückt. Auf lovingloic.org finden Sie aktuelle Informationen zur Finanzierung und zu den Fortschritten.
Übersetzung und Bearbeitung eines Artikels aus dem Newsletter der NBIA Disorders Association vom September 2025
https://nbiadisorders.org/news-events/nbia-newsletters/
