Neues aus der Forschung
Hier finden Sie aktuelle Infos aus der NBIA-Forschung und verwandten Forschungsgebieten.
Neue Erkenntnisse zu MPAN: Patientenzellen im Labor geben wichtige Hinweise
Unter der Leitung von Prof. Dr. Lena Burbulla an der LMU München hat ein internationales Team mit Hilfe der Stammzell-Technologie Nervenzellen aus Hautzellen von MPAN-Patientinnen entwickelt, um mehr über die zellulären Prozesse in MPAN-Patienten zu lernen. Eine erste...
Behandlungsleitlinie für PLAN/INAD veröffentlicht
Dank der Finanzierung von vier Patientenorganisationen: NBIA Disorders Association (USA), INADcure Foundation (USA), AISNAF (Italien) und Hoffnungsbaum e.V. (Deutschland) hat ein Team um Dr. Susan Hayflick von der OHSU die Konsensleitlinien zur Behandlung und...
PKAN-Gentherapie schreitet mit FDA-Pre-IND-Meeting voran
Das PKAN-Gentherapieprojekt unter der Leitung des NBIAcure-Teams an der Oregon Health & Science University (OHSU) in Zusammenarbeit mit Dr. Miguel Sena-Esteves und Dr. Heather Gray-Edwards vom Horae Gene Therapy Center an der UMass Chan Medical School hat einen...
NIH fördert PKAN-Forschung am St. Jude Children’s Research Hospital mit 3,6 Mio Dollar
Das St. Jude Children's Research Hospital hat vom National Institutes of Health (NIH) eine Förderung in Höhe von 3,6 Millionen Dollar für fünf Jahre erhalten, um seine Pantothenatkinase-Aktivierungstherapie voranzutreiben. Die Förderung finanziert die von Dr. Richard...
3D-Hirnorganoide für die BPAN-Gentherapie entwickelt
Prof. Manju Kurian vom University College London (UCL) hat kürzlich ein durch den Million Dollar Bike Ride 2023 finanziertes Projekt abgeschlossen, das sich auf die BPAN-Gentherapie konzentrierte. Die 60.000 Dollar unterstützten die Arbeit zur Entwicklung von Modellen...
Die Forschung zu Herzglykosiden geht mit Tests am BPAN-Mausmodell in die nächste Runde
Prof. Manju Kurian vom University College London (UCL) im Vereinigten Königreich leitet ein neu finanziertes Forschungsprojekt mit einem Umfang von 135.635 US-Dollar mit dem Titel „Advancing Cardiac Glycoside Therapy for Beta Propeller Protein Associated...
INADcure macht Fortschritte bei der Einreichung eines Antrags für eine Gentherapie bei der FDA
Die INADcure Foundation hat einen weiteren wichtigen Meilenstein in ihren Bemühungen erreicht, eine Gentherapie für INAD vom Labor in die Klinik zu bringen. Die Herstellung ist nun vollständig finanziert und wird bis Ende 2025 abgeschlossen sein – ein wichtiger...
BPAN-Forschungsprojekt in Köln – inspiriert durch Berichte von Familien
Fünf NBIA-Patientenorganisationen aus Deutschland, Italien, den Niederlanden, Polen und den USA haben sich zusammengeschlossen, um ein Forschungsprojekt mit 100.000 Euro über zwei Jahre zu finanzieren. Untersucht wird ein möglicher Mechanismus für eine zeitweilige...
Den Weg für die PKAN-Behandlung ebnen
Die NBIA Disorders Association hat in Zusammenarbeit mit ihren Schwesterorganisationen in Italien (AISNAF) und Deutschland (Hoffnungsbaum e.V.) die PKAN-Forschung von Dr. Choukri Ben Mamoun mit einem Zuschuss in Höhe von 115.000 US-Dollar gefördert, die kürzlich...
BPAN-Forscherin findet Verbindungen, die die Gesundheit der Mitochondrien wiederherstellen
Die meisten Forschungen zu BPAN haben sich auf Probleme mit der Autophagie konzentriert, einem Prozess, der den Zellen hilft, Abfallstoffe zu beseitigen. In einer kürzlich abgeschlossenen Studie, die von der NBIA Disorders Association unterstützt wurde, verfolgte ein...
